中药新药临床研究是研制新药过程中具有决定性的环节，保证药品疗效的关键。为此，必须遵循《新药审批办法》的要求贯彻实施，同时注意当前中药复方制剂的实际，才能适应社会需要和中医事业的发展。多年来，余曾主持中药新药的研制、开发工作多项，并担任江苏省及全国的新药评审委员，对新药的临床研究有了一些心得体会。
一、中药新药临床研究的意义及主导思想
中药是中医防治疾病的重要武器，中药制剂及其剂型的多少和优劣，直接关系到临床疗效。因此，加强中药制剂的研究，具有十分重要的意义。它要求我们既要重视继承传统中成药，又要研制新品种，满足临床需要。
新药的临床研究属于临床药理学范畴，它是药理学与临床医学紧密结合的新兴边缘学科，以人为主要研究对象，其目的是了解药物在人体内的作用规律，人体与药物之间的相互作用过程，药物的疗效机理，个体特异性，以及毒副反应的性质与程度等，并根据研究结果，对新药作出科学的评价，指导临床安全有效地用药。
中药新药的研制，必须遵循中医辨证论治的诊疗原则，应用传统方法和现代科学手段，进行多学科的综合研究。由于中药单味药所含成分复杂，而中药新药大多数是多味复方组成，成分更加复杂，故必须从临床实际出发，按中医药学理论体系进行研究设计，探索出研制中药新药的路子，不能囿于研制西药的模式。
二、中药新药的名称、选题及处方
依据新药的名称既可按药物的功用特点、治法，或所治的病证拟名，也可以处方中的少数主药为代表，作为确定药名的依据，同时还应表明是何种剂型，力求做到科学、确切、合理、简明，体现命名的理由。避免浓厚的商品化色彩，夸张性地称为神、宝、灵等；或是以代号、人名命名。
选题应是切合临床需要的短缺品种，对所治病证有准确的针对性。
处方依据，应包括处方来源，方药组成及文献资料等内容。处方来源是研制新药的重要依据，多指古方、验方、秘方或医院制剂等。古方不应改变处方组成和药用量，尤其不能稍事加减，即任意另立新名；如欲化裁，重组新药，则必须言之成理，经过论证确认。验方、秘方必须持之有据，不仅要有方药组成及文献资料，还要提供可信的第一手基础资料，通过专家论证认可。
目前有的申请资料，往往抬出已故名医、现今名医验方的招牌，但又缺少凭据，其中有的是借名为助，有的则非庐山真面；至于有的祖传秘方更是玄机莫测，颇难评价，既使组方费解，或浮泛不实，或思路极偏，也因其秘而近神，令人难以裁判。为此，有必要制订关于验方、秘方的具体要求及审核标准。此外，为了使科研成果转化为生产力，凡属国家、部省级课题，有新药研制内容的，其临床科研病例，应予相应的认可，作为临床前期的基础，或视同一期临床试验。已经通过课题成果鉴定，技术条件比较成熟的科研制剂，申报新药研究时，在按同等水平要求的前提下，可给予优先支持。
三、中药新药临床研究的主要要求
根据《新药审批办法》临床研究的技术要求，病例的选择有以证候为主体，以中医病名为主体，以西医病名为主体三类情况，这符合临床研究的客观实际。但均须制定严格的中医辨证标准或中西医病名诊断标准，以明确其适应范围。凡以中医病名为主体的，应尽可能选择一些特异性检测指标作参考；以西医病名为主体的，应对其所治中医证候分别制定判断标准。必要时当明确病性、病型、病程。
从当前申报的临床研究计划来看，多以西医病名为主，有的只辨病不辨证，有的意在一药统治疾病的各个证候，以致在设计中罗列的辨证诊断标准形同虚设，与新药的功用、主治、适应范围发生明显脱节，这是必须纠正的。
供临床医师参阅的临床前药理、毒理研究报告，应为临床研究提供客观证据。药效学试验必须选择与治疗作用有关的主要项目，针对新药功效主治做到有的放矢，该做的不能缺漏，不必做的也无需列入。如研制抗休克新药，药效学应选做升压、稳压、心率、尿量、肾血流量、冠脉及脑血流量等主要指标。
临床总结资料要忠实于原始记录，真实、客观，不可任意取舍；判断应实事求是，并作统计学处理；结论要精确、全面、具体，避免任意扩大未经试验治疗的病证，缩小毒副反应、用药禁忌等商品营利性做法。
四、中药新药临床研究的基本原则
“根据中医药理论及经验对处方的论述”，是研制中药新药必须坚持的基本原则。中医药学是实践经验先于理论，但理论又可成为再实践的依据。因此，既要遵循中医自身理论，又不可轻弃经验。回顾传统的中医研究程序，是以临床疗效为基础，成为制剂后再经实践检验，最终应用于临床。当前对中药新药的研制虽然增加了临床研究前的药、毒理经验，但毕竟与西药先搞化学然后进行临床前药、毒理研究，再做临床研究，通过临床药理学得出研究结果，有很大的差别。
基于上述，对研制中药新药，必须遵循中医药学理论和实践经验，尤应以中医药理论为主导。但纵观现在申报的许多临床研究资料，多为流于形式的附加品，与研制的方药貌合神离，南辕北辙，表现为医理与方药、中药药理与方药的脱节。其原因是所订方药缺少理论高度上的认识；制方既非真正源于理论，也缺乏成熟的经验总结，以致组方配药很难体现医理药理的统一性。实际上有些设计仅是立足在西医病名的基础上，套用西医药思路和模式，按各个单味药药理药效实验的某种作用凑合成方，对这类新药要按中医药理写好医理和方解，确是困难的。
如果长期不注意克服这种脱离中医药理论体系研制中药的倾向，势必出现废医存药，中药西用的后果。
当然，对某些单验方、外用方，可以实效为依据，不必强求形式上的符合，否则反而显得不伦不类。
五、处方设计的技术要求
中药新药的研制必须做到医理与药理，方药与辨证相结合。医理是对疾病病因、病机、病所、病证的综合认识，若能与药理相结合，则组方制药自然不会脱节。如人体气机升降逆乱，可通过药物的升降浮沉来调节；病性的寒热可借药物之寒热温凉来纠正；邪正虚实，可经投以补泻来平衡。
研制的中药新药，所主的病证一般是一方主治一证，按处方设计的“指导原则”中的每个病，虽然都列有若干常见证候，但并非每个药能用于各个证候，而须按辨证要求，选择合适的证候进行观察。某些慢性病病机错综复杂，证候表现多样，研制的方药也往往具有多向作用，这就需要制定一个恰当的复合证候，以适应临床验证的要求。至于中药Ⅰ、Ⅱ类药中的天然药物及中药材提取的有效部位或有效成分，只要是在中医理论指导下进行药效和临床试验，就应确立其主治证候。
组方选药是研制新药的核心问题。要分清是研制不同疾病相同证候的通用方，还是研制某种疾病某类证候的专用方。对通用方适应范围不能过宽，否则会给临床试验计划带来困难。
组方原则应按君臣佐使的有机配合关系，阐明其整体作用，符合方解要求，不是每味药物的个别解释。
君药是方中的主要药物，针对主病主证起主要治疗作用，一般用量宜大，力专而效强，以一、二味为当，二味君药合用，可以是协同增效，也可以是互补，药学研究应予定性、定量，进行质量控制。臣药可取同类相须之品，药味配比应居第二位。佐药一是协助君药治疗兼病兼证；二是制约君臣药的燥烈之性，纠其偏胜，或减轻毒性；三是用为反佐，起到相反相成的作用。药味常居第三位。使药为引经药，可引导诸药达到病所，亦可用作调和诸药性味。君臣佐使中，佐使药不一定要齐全，有时君药或臣药可以兼具佐使药的作用。此外，有些复方，药味较多者，可将作用类似的药物分别归类，环绕功用主治加以分析。
现代的药理药效实验研究资料，应在整个方解之后，结合处方的功用、主治加以分析，作为旁证，但不宜穿插在方解之中，造成理论体系上的杂乱。
